Генска терапија: шта је то, како се то ради и шта се може лечити

Садржај

• Како се то ради
• ЦРИСПР техника
• Техника аутомобилских Т-ћелија
• Болести које генетска терапија може да лечи
• Генска терапија против рака

Генска терапија, позната и као генска терапија или уређивање гена, иновативан је третман који се састоји од низа техника које могу бити корисне у лечењу и превенцији сложених болести, као што су генетске болести и рак, модификовањем одређених гена.

Гени се могу дефинисати као основна јединица наследности и састоје се од одређеног низа нуклеинских киселина, односно ДНК и РНК, и који носе информације повезане са особинама и здрављем особе. Дакле, ова врста лечења састоји се од изазивања промена у ДНК ћелија погођених болешћу и активирања одбране тела како би се препознало оштећено ткиво и поспешило његово уклањање.

Болести које се могу лечити на овај начин су оне које укључују неке промене у ДНК, као што су рак, аутоимуне болести, дијабетес, цистична фиброза, између осталих дегенеративних или генетских болести, међутим, у многим случајевима су још увек у фази развоја тестови.

Како се то ради

Генска терапија се састоји у употреби гена уместо лекова за лечење болести. То се постиже променом генетског материјала ткива угроженог болешћу другим нормалним. Тренутно се генска терапија изводи помоћу две молекуларне технике, ЦРИСПР технике и Цар Т-Целл технике:

ЦРИСПР техника

Техника ЦРИСПР састоји се од промене специфичних региона ДНК који би могли бити повезани са болестима. Дакле, ова техника омогућава да се гени мењају на одређеним локацијама, на прецизан, брз и јефтинији начин. Генерално, техника се може изводити у неколико корака:

• Идентификују се специфични гени, који се такође могу назвати циљним генима или секвенцама;
• Након идентификације, научници креирају секвенцу „водеће РНК“ која допуњује циљни регион;
• Ова РНК се ставља у ћелију заједно са Цас 9 протеином, који делује сечењем циљне секвенце ДНК;
• Затим се у претходну секвенцу убацује нова секвенца ДНК.

Већина генетских промена укључује гене који се налазе у соматским ћелијама, односно ћелијама које садрже генетски материјал који се не преноси са генерације на генерацију, ограничавајући промене само на ту особу. Међутим, појавила су се истраживања и експерименти у којима се ЦРИСПР техника изводи на полним ћелијама, односно на јајашцу или сперматозоидима, што је генерисало низ питања о примени технике и њеној безбедности у развоју особе. .

Дугорочне последице технике и уређивања гена још нису познате. Научници верују да манипулација људским генима може учинити човека подложнијим настанку спонтаних мутација, што може довести до прекомерне активације имуног система или појаве озбиљнијих болести.

Поред расправе о уређивању гена који се окрећу око могућности спонтаних мутација и преносивости промене за будуће генерације, о етичком питању поступка такође се широко расправља, јер се ова техника може користити и за промену бебиног карактеристике, као што су боја очију, висина, боја косе итд.

Техника аутомобилских Т-ћелија

Техника Цар Т-Целл се већ користи у Сједињеним Државама, Европи, Кини и Јапану, а недавно се користи у Бразилу за лечење лимфома. Ова техника се састоји од промене имунолошког система тако да се туморске ћелије лако препознају и елиминишу из тела.

Да би се то урадило, одбрамбене Т ћелије особе се уклањају и њиховим генетским материјалом се манипулише додавањем ЦАР гена ћелијама, који је познат као химерни антигенски рецептор. Након додавања гена, број ћелија се повећава и од тренутка када се верификује одговарајући број ћелија и присуство прилагођенијих структура за препознавање тумора, долази до погоршања имунолошког система особе, а затим и до ињекције одбрамбених ћелија модификованих геном ЦАР.

Дакле, долази до активације имунолошког система, који почиње лакше да препозна туморске ћелије и способан је да ефикасније елиминише ове ћелије.

Болести које генетска терапија може да лечи

Генска терапија је обећавајућа за лечење било које генетске болести, међутим, само се нека од њих већ може извести или је у фази тестирања. Генетско уређивање је проучавано с циљем лечења генетских болести, као што су цистична фиброза, урођена слепило, хемофилија и анемија српастих ћелија, али се такође сматра техником која може промовисати превенцију озбиљнијих и сложенијих болести , као што су на пример рак, болести срца и ХИВ инфекција.

Упркос томе што су више проучавани за лечење и превенцију болести, уређивање гена може се применити и на биљкама, тако да постају толерантније на климатске промене и отпорније на паразите и пестициде, као и на храни са циљем да буду хранљивији .

Генска терапија против рака

Генска терапија за лечење карцинома већ се спроводи у неким земљама и посебно је назначена за специфичне случајеве леукемија, лимфома, меланома или саркома, на пример. Ова врста терапије састоји се углавном од активирања одбрамбених ћелија тела да препознају туморске ћелије и елиминишу их, што се постиже убризгавањем генетски модификованих ткива или вируса у тело пацијента.

Верује се да ће у будућности генетска терапија постати ефикаснија и заменити досадашње лечење карцинома, међутим, пошто је и даље скупа и захтева напредну технологију, пожељно је индикована у случајевима који не реагују на лечење хемотерапијом, радиотерапијом и хирургија.