Питајте стручњака: Лечење цистичне фиброзе

Садржај

• 1. Како делује већина третмана цистичне фиброзе?
• 2. Постоје ли нови третмани за цистичну фиброзу?
• 3. Шта узрокује цистичну фиброзу? Да ли узрок цистичне фиброзе утиче на доступне могућности лечења?
• 4. Које су неке од најчешћих нуспојава лечења цистичне фиброзе?
• 5. Када би неко требао размотрити замјену лијекова за цистичну фиброзу?
• 6. Да ли се могућности лечења цистичне фиброзе мењају са годинама?
• 7. Да ли се могућности лечења цистичне фиброзе мењају у зависности од тежине симптома?
• 8. Постоји ли храна која помаже код симптома цистичне фиброзе? Постоји ли храна коју би требало избегавати?
• 9. Да ли врста лекова које човек узима због цистичне фиброзе утиче на њихов животни век?
• 10. Шта неговатељи морају знати о пружању подршке детету или другом члану породице са цистичном фиброзом?

1. Како делује већина третмана цистичне фиброзе?

Цистична фиброза је болест више органа која утиче на квалитет телесних секрета и течности. Стање је посебно проблематично у дисајним путевима. Цистична фиброза узрокује накупљање густе слузи у дисајним путевима. Људи који имају ово стање такође су склонији инфекцијама.

Главни циљ режима лечења био је да се дишни путеви чисте од секрета и спрече инфекције. Стандард неге за лечење респираторних обољења цистичне фиброзе захтева лекове који држе отворене ваздушне пролазе, чине слуз у плућима течнијом, олакшавају чишћење слузи и нападају инфекције присутне у дисајним путевима. Међутим, у већини случајева, ови третмани углавном циљају симптоме и успоравају напредовање болести.

Други најчешћи проблем људи са цистичном фиброзом односи се на њихов пробавни тракт. Ово стање узрокује блокаде панкреаса. Заузврат, то може довести до злоупотребе хране, што значи да се хранљиви састојци у храни не разграде у потпуности и апсорбују. Такође може да изазове болове у трбуху, потешкоће у дебљању и потенцијалне опструкције црева. Надокнађујућа терапија ензимима панкреаса (ПЕРТ) лечи већину ових проблема побољшавајући способност тела да пробавља храну. ПЕРТ такође промовише добар раст.

2. Постоје ли нови третмани за цистичну фиброзу?

Недавно развијени третмани, названи модулатори као класа, враћају способност ћелија да протеин цистичне фиброзе делује на одржавање нормалног нивоа течности у телесним секрецијама. На тај начин се спречава накупљање слузи.

Ови лекови су значајан напредак у лечењу цистичне фиброзе. За разлику од претходних лекова, ови лекови раде више него једноставно лечење симптома стања. Модулатори заправо циљају основни механизам болести цистичне фиброзе.

Једна значајна предност у односу на претходне третмане је та што се ови лекови узимају орално и раде системски. То значи да и други телесни системи, не само респираторни и пробавни тракт, могу имати користи од њихових ефеката.

Иако су ови лекови ефикасни, они имају ограничења. Модулатори делују само на специфичне недостатке протеина цистичне фиброзе. То значи да добро делују за неке људе који имају цистичну фиброзу, али за друге.

3. Шта узрокује цистичну фиброзу? Да ли узрок цистичне фиброзе утиче на доступне могућности лечења?

Цистична фиброза је наследно генетско стање. Да би појединац могао бити погођен, два неисправна, или „мутирана“, гена за цистичну фиброзу морају бити наслеђена, по један од сваког родитеља. Ген за цистичну фиброзу даје упутства за протеин назван регулатор трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (ЦФТР). ЦФТР протеин је веома важан за ћелије у многим органима да контролишу количину соли и течности која покрива њихову површину.

У респираторном тракту ЦФТР има кључну улогу. Помаже стварању ефикасне одбрамбене баријере у плућима чинећи површину влажном и прекривеном танком слузи која се лако очисти. Али за оне који имају цистичну фиброзу, одбрамбена баријера у њиховим дисајним путевима није ефикасна да би их заштитила од инфекције, а њихови пролази дишних путева зачепљени су густом слузи.

Тренутно не постоји лек за цистичну фиброзу. Међутим, нови третмани усмјерени на различите недостатке које ген може носити показали су се корисним.

4. Које су неке од најчешћих нуспојава лечења цистичне фиброзе?

Особе са цистичном фиброзом узимају већину респираторних третмана у облику инхалације. Ови лекови могу да изазову кашаљ, недостатак даха, нелагодност у грудима, непријатни укус и друге потенцијалне нежељене ефекте.

Дигестијални третмани цистичне фиброзе могу произвести болове у трбуху и нелагоду и затвор.

Лијекови са модулатором цистичне фиброзе могу утицати на рад јетре. Такође могу да делују са другим лековима. Из овог разлога, особе које узимају модулаторе морају имати надзор над функцијом јетре.

5. Када би неко требао размотрити замјену лијекова за цистичну фиброзу?

Људи било које старости који имају цистичну фиброзу обично се пажљиво прате како би се откриле ране промене здравственог стања. То омогућава њиховом тиму за негу интервенција пре него што се појаве значајне компликације.

Особе са цистичном фиброзом треба да науче како да пазе на знаке или симптоме компликација. На тај начин они могу са својим тимом за негу одмах разговарати о потенцијалним променама у режиму лечења. Поред тога, ако лечење не даје предвиђену корист или узрокује нежељене ефекте или друге компликације, можда је време да размислите о промени.

Такође је важно размотрити нове третмане када они постану доступни. Особе са цистичном фиброзом могу бити подобне за новији третман модулатором, чак и ако прошли лекови нису били опција. О томе увек треба детаљно разговарати са здравственим тимом. Када неко пребаци лекове од цистичне фиброзе, мора их пажљиво надгледати ради промене здравственог стања.

6. Да ли се могућности лечења цистичне фиброзе мењају са годинама?

Данас је већина нових случајева цистичне фиброзе препозната рано захваљујући скринингу новорођенчади. Потребе људи који имају цистичну фиброзу мењају се преласком из новорођенчета у новорођенчад, детињство, пубертет и на крају у одраслост. Иако су основни станари за негу цистичне фиброзе исти, постоје неке варијације у зависности од животне доби појединца.

Поред тога, цистична фиброза је болест која напредује с годинама. Болест напредује различитим темпом од особе до особе. То значи да се захтеви за лечење мењају како људи старе.

7. Да ли се могућности лечења цистичне фиброзе мењају у зависности од тежине симптома?

Опције лечења се мењају и морају бити прилагођене на основу степена прогресије и тежине болести код поједине особе. Не постоји фиксни режим који се примјењује на цијелој табли. Код неких особа са узнапредованијим респираторним болестима режим лечења ће бити интензивнији него што би био случај код људи са мање тешким облицима болести.

Интензивнији режим лечења може да укључује више лекова и третмана, уз чешће дозирање. Поред тога, особе са узнапредованијом болести имају проблема са другим стањима, као што је дијабетес. То може учинити да њихови режими лечења буду сложенији и изазовнији.

8. Постоји ли храна која помаже код симптома цистичне фиброзе? Постоји ли храна коју би требало избегавати?

Опћенито, од људи са цистичном фиброзом се тражи да слиједе дијету са високим удјелом протеина и калорија. То је зато што цистична фиброза може изазвати малапсорпцију хранљивих материја и повећане потребе за метаболизмом. Постоји добро препозната веза између статуса исхране и прогресије респираторних болести. Зато се особе са цистичном фиброзом пажљиво прате како би се осигурало да довољно једу и расту.

Не постоје јасне исправне и погрешне намирнице за људе који имају цистичну фиброзу. Оно што је јасно јесте да је праћење здраве исхране - богате калоријама, протеинима, витаминима и микронутријентима - важно за добро здравље. Особе са цистичном фиброзом често морају да додају посебне прехрамбене препарате и суплементе у исхрану, зависно од њихових индивидуалних потреба и проблема. Због тога је саставни састојак лечења цистичне фиброзе режим исхране који је развио нутрициониста и прилагођен потребама и преференцијама појединца и породице.

9. Да ли врста лекова које човек узима због цистичне фиброзе утиче на њихов животни век?

Очекивани животни век људи са цистичном фиброзом у Сједињеним Државама сада достиже 50 година. Велики напредак у очекиваном трајању живота догодио се због деценија истраживања и напорног рада на свим нивоима.

Сада разумемо да доследна примена најбољих пракси доводи до значајних користи за људе са цистичном фиброзом. Такође је веома важно да људи раде у уском партнерству са тимом за негу и да доследно прате режим лечења. То максимизира потенцијал за корист. Такође помаже појединцу да боље разуме ефекат сваке интервенције.

10. Шта неговатељи морају знати о пружању подршке детету или другом члану породице са цистичном фиброзом?

Из појединачне перспективе цистичну фиброзу треба посматрати као животно путовање. Захтева подршку и разумевање од стране свих који су око особе која је погођена. Ово започиње тако што ће неговатељи бити добро едуковани о болести и њеним последицама. Важно је знати препознати ране знаке компликација и друге проблеме.

Неговатељима је често тешко да се прилагоде свакодневним променама које је потребно извршити како би појединац следио режим лечења. Један од кључева успеха је проналажење праве равнотеже, тако да режим лечења постаје део свакодневне рутине. Ово омогућава доследност.

Други важан аспект је да неговатељи буду увек спремни на промене које би могле да уследе са акутном болешћу или напредовањем болести. Ова питања доводе до пораста потреба за лечењем. Ово је тешко време и вероватно оно када појединцу са цистичном фиброзом треба највише подршке и разумевања.

Др Царлос Милла је педијатријски пулмолог са међународним признањем као стручњак за респираторне болести код деце, а посебно цистичну фиброзу. Др Милла члан је факултета на Медицинском факултету Универзитета Станфорд, где је постављен за професора педијатрије. Такође је проглашен за Црандалл-овог обдареног стипендиста педијатријске плућне медицине и тренутно је сарадник директора за транслацијска истраживања у Центру за изврсност плућне биологије (ЦЕПБ) на Универзитету Станфорд.