Будућа истраживања и клиничка испитивања за примарно прогресивне МС

Садржај

• Преглед
• Врсте МС
• Разумевање примарне прогресивне МС
• ППМС третман
• Оцревус (Оцрелизумаб)
• Текућа клиничка испитивања ППМС
• Терапија матичним ћелијама НурОвн
• Биотин
• Маситиниб
• Завршена клиничка испитивања
• Ибудиласт
• Идебеноне
• Лакуинимод
• Фампридине
• ППМС истраживање
• За понети

Преглед

Мултипла склероза (МС) је хронично аутоимуно стање. Јавља се када тело почне да напада делове централног нервног система (ЦНС).

Већина тренутних лекова и третмана усредсређена је на рецидивирајућу МС, а не на примарно прогресивну МС (ППМС). Међутим, непрестано се одржавају клиничка испитивања како би се боље разумело ППМС и пронашли нови, ефикасни третмани.

Врсте МС

Четири главне врсте МС су:

• клинички изоловани синдром (ЦИС)
• релапсно-ремитентна МС (РРМС)
• примарно прогресивна МС (ППМС)
• секундарна прогресивна МС (СПМС)

Ови типови МС створени су да би помогли медицинским истраживачима да категоризују учеснике клиничких испитивања са сличним развојем болести. Ове групе омогућавају истраживачима да процене ефикасност и безбедност одређених третмана без коришћења великог броја учесника.

Разумевање примарне прогресивне МС

Само 15 посто или тако некако од свих људи којима је дијагностикован МС има ППМС. ППМС подједнако погађа мушкарце и жене, док је РРМС много чешћи код жена него код мушкараца.

Већина врста МС јавља се када имуни систем напада мијелински омотач. Мијелинска овојница је масна, заштитна супстанца која окружује живце у кичменој мождини и мозгу. Када се ова супстанца нападне, изазива упалу.

ППМС доводи до оштећења нерва и ожиљног ткива на оштећеним подручјима. Болест ремети процес нервне комуникације, узрокујући непредвидив образац симптома и напредовање болести.

За разлику од људи са РРМС, људи са ППМС доживљавају постепено погоршање функције без раних рецидива или ремисија. Поред постепеног повећања инвалидитета, људи са ППМС могу имати и следеће симптоме:

• осећај утрнулости или пецкања
• умор
• проблеми са ходањем или са координацијом покрета
• проблеми са видом, попут двоструког вида
• проблеми са памћењем и учењем
• грчеви мишића или укоченост мишића
• промене расположења

ППМС третман

Лечење ППМС је теже од лечења РРМС, а укључује употребу имуносупресивних терапија. Ове терапије нуде само привремену помоћ. Могу се сигурно и непрекидно користити само неколико месеци до годину дана.

Иако је Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила многе лекове за РРМС, нису сви погодни за прогресивне типове МС. РРМС лекови, који су познати и као лекови за модификовање болести (ДМД), узимају се континуирано и често имају неподношљиве нежељене ефекте.

Активно демијелинизирајуће лезије и оштећења нерва такође се могу наћи код људи са ППМС. Лезије су врло упалне и могу проузроковати оштећење мијелинске овојнице. Тренутно није јасно да ли лекови који смањују упале могу успорити прогресивне облике МС.

Оцревус (Оцрелизумаб)

ФДА је одобрила Оцревус (окрелизумаб) као третман за РРМС и ППМС у марту 2017. До данас је то једини лек који је ФДА одобрио за лечење ППМС.

Клиничка испитивања су показала да је успео да успори напредовање симптома у ППМС за око 25 процената у поређењу са плацебом.

Оцревус је такође одобрен за лечење РРМС и „раних“ ППМС у Енглеској. Још увек није одобрен у другим деловима Уједињеног Краљевства.

Национални институт за здравствену изврсност (НИЦЕ) у почетку је одбацио Оцревус с образложењем да су трошкови његовог пружања већи од његових користи. Међутим, НИЦЕ, Национална здравствена служба (НХС) и произвођач лекова (Роцхе) на крају су поново преговарали о цени.

Текућа клиничка испитивања ППМС

Кључни приоритет истраживача је учење више о прогресивним облицима МС. Нови лекови морају проћи ригорозно клиничко испитивање пре него што их ФДА одобри.

Већина клиничких испитивања траје 2 до 3 године. Међутим, с обзиром да је истраживање ограничено, за ППМС су потребна још дужа испитивања. Спроводи се више РРМС испитивања, јер је лакше проценити ефикасност лека у релапсима.

Комплетну листу клиничких испитивања у Сједињеним Државама потражите на веб локацији Националног друштва за мултиплу склерозу.

Следећа изабрана суђења су тренутно у току.

Терапија матичним ћелијама НурОвн

Браинсторм Целл Тхерапеутицс изводи клиничко испитивање фазе ИИ како би истражио сигурност и ефикасност НурОвн ћелија у лечењу прогресивне МС. Овај третман користи матичне ћелије изведене од учесника који су стимулисани да производе специфичне факторе раста.

У новембру 2019. године, Национално друштво за мултиплу склерозу доделило је Браинсторм Целл Тхерапеутицс грант од 495.330 УСД за подршку овом лечењу.

Очекује се да ће се суђење завршити у септембру 2020.

Биотин

МедДаи Пхармацеутицалс СА тренутно изводи клиничко испитивање фазе ИИИ о ефикасности високе дозе биотинске капсуле у лечењу људи са прогресивном МС. Циљ суђења је такође да се посебно усредсреди на особе са проблемима хода.

Биотин је витамин који учествује у утицају на ћелијске факторе раста као и на производњу миелина. Капсула биотина се упоређује са плацебом.

Суђење више не регрутује нове учеснике, али очекује се да ће се завршити тек у јуну 2023. године.

Маситиниб

АБ Сциенце изводи клиничко испитивање фазе ИИИ лека маситиниб. Маситиниб је лек који блокира одговор на упалу. То доводи до нижег имунолошког одговора и нижег нивоа упале.

У испитивању се процењује безбедност и ефикасност маситиниба у поређењу са плацебом. Два режима лечења маситинибом се упоређују са плацебом: Први режим користи исту дозу током целог периода, док други укључује ескалацију дозе након 3 месеца.

Суђење више не регрутује нове учеснике. Очекује се да ће се закључити у септембру 2020.

Завршена клиничка испитивања

Следећа суђења су недавно завршена. За већину њих су објављени почетни или коначни резултати.

Ибудиласт

МедициНова је завршила фазу ИИ клиничког испитивања лека ибудиласт. Његов циљ је био да утврди сигурност и активност лека код људи са прогресивном МС. У овој студији ибудиласт је упоређен са плацебом.

Резултати почетних студија показују да је ибудиласт успоравао напредовање атрофије мозга у поређењу са плацебом током периода од 96 недеља. Најчешћи пријављени нежељени ефекти били су гастроинтестинални симптоми.

Иако резултати обећавају, потребна су додатна испитивања да би се видело да ли се резултати овог испитивања могу репродуковати и како се ибудиласт може упоредити са Оцревусом и другим лековима.

Идебеноне

Национални институт за алергије и заразне болести (НИАИД) недавно је завршио клиничко испитивање фазе И / ИИ за процену ефекта идебенона на људе са ППМС. Идебенон је синтетичка верзија коензима К10. Верује се да ограничава оштећење нервног система.

Током последње 2 године овог трогодишњег испитивања, учесници су узимали лек или плацебо. Прелиминарни резултати су показали да током студије идебенон није пружао никакву корист у односу на плацебо.

Лакуинимод

Тева Пхармацеутицал Индустриес спонзорисала је студију ИИ фазе у покушају да успостави доказ концепта за лечење ППМС лакуинимодом.

Није потпуно разумљиво како делује лаквинимод. Верује се да мења понашање имуних ћелија, чиме спречава оштећење нервног система.

Разочаравајући резултати испитивања довели су до тога да је његов произвођач, Ацтиве Биотецх, прекинуо развој лаквинимода као лека за МС.

Фампридине

2018. године Универзитетски колеџ у Даблину завршио је испитивање фазе ИВ да би испитао ефекат фампридина код људи са дисфункцијом горњих удова и ППМС или СПМС. Фампридин је познат и као далфампридин.

Иако је ово суђење завршено, нису забележени резултати.

Међутим, према италијанској студији из 2019. године, лек може побољшати брзину обраде информација код људи са МС. Преглед и метаанализа 2019. године закључили су да постоје снажни докази да је лек побољшао способност људи са МС да ходају на кратке релације, као и њихов опажени капацитет хода.

ППМС истраживање

Национално друштво за мултиплу склерозу промовише континуирано истраживање прогресивних типова МС. Циљ је стварање успешних третмана.

Нека истраживања су се фокусирала на разлику између људи са ППМС и здравих појединаца. Недавно истраживање открило је да матичне ћелије у мозгу људи са ППМС изгледају старије од истих матичних ћелија код здравих људи сличног доба.

Поред тога, истраживачи су открили да када су олигодендроцити, ћелије које производе миелин, биле изложене овим матичним ћелијама, они су изражавали различите протеине него код здравих особа. Када је ова експресија протеина блокирана, олигодендроцити су се понашали нормално. Ово би могло да објасни зашто је мијелин угрожен код људи са ППМС.

Друга студија открила је да људи са прогресивном МС имају нижи ниво молекула који се зову жучне киселине. Жучне киселине имају вишеструке функције, посебно у варењу. Такође имају антиинфламаторни ефекат на неке ћелије.

Рецептори за жучне киселине такође су пронађени на ћелијама у ткиву МС. Сматра се да суплементација жучним киселинама може користити људима са прогресивном МС. У ствари, тренутно је у току клиничко испитивање за испитивање управо овог.

За понети

Болнице, универзитети и друге организације широм Сједињених Држава континуирано раде на сазнавању више о ППМС и МС уопште.

За сада је ФДА одобрила само један лек, Оцревус, за лечење ППМС. Иако Оцревус успорава напредовање ППМС-а, то не зауставља напредовање.

Неки лекови, попут ибудиласта, изгледају обећавајуће на основу раних испитивања. Показало се да други лекови, попут идебенона и лаквинимода, нису ефикасни.

Потребна су додатна испитивања како би се идентификовале додатне терапије за ППМС. Питајте свог здравственог радника о најновијим клиничким испитивањима и истраживањима која би вам могла користити.