4 питања о третманима и терапијама мишићне атрофије кичме

Садржај

• 1. Које су врсте терапије „квалитета живота“ доступне?
• 2. Шта терапије на рецепт могу да ураде за мене?
• 3. Чуо сам за неколико узбудљивих нових третмана за СМА. Шта су они и да ли су ми доступни?
• 4. Да ли сам добар кандидат за клиничка испитивања?
• Полет

Иако тренутно нема лека за спиналну мишићну атрофију (СМА), третмани и терапије су доступни. То значи да постоји пуно начина да се усредсредите на постизање најбољег квалитета живота. Људи са СМА ослањају се на могућности лечења и терапије како би живели што удобније и продуктивније.

Али са толико варијација симптома и тежине, како знати шта је најбоље за вас или вашу вољену особу? Испод су четири питања која требате поставити свом љекару како би вам помогао да одредите праве могућности за ваше околности.

1. Које су врсте терапије „квалитета живота“ доступне?

Важно је бити у могућности да радите ствари у којима уживате и истражите интересе који одговарају вашим физичким способностима. Снажна мишићна слабост и атрофија изазвана СМА-ом не утичу само на физичку снагу. Такође могу озбиљно утицати на способност дисања, гутања, а понекад и говора.

Остати што је могуће активнији од виталног је значаја за успоравање напретка СМА и одржавање високог квалитета живота. Физикална терапија може помоћи код држања, спречити непокретност зглобова и помоћи у одржавању снаге. Вежбе истезања могу помоћи у смањењу грчева и побољшати опсег покрета и циркулације. Примјена топлоте може привремено олакшати бол и укоченост мишића.

Како СМА напредује, доступне су и терапије за проблеме са говором, жвакањем и гутањем. Помоћни уређаји могу помоћи особи која има СМА ходање, разговор и јело, што им може омогућити да задрже своју независност.

2. Шта терапије на рецепт могу да ураде за мене?

Бол и грчеви у мишићима, смањени опсег покрета и проблеми са жвакањем, гутањем и дрољењем могу се лечити лековима на рецепт.

Национални институт за неуролошке поремећаје и мождани удар сугерира да свог лекара питате о мишићним релаксантима попут баклофена (Габлофен), тизанидина (Занафлек) и бензодиазепина. Ботулин-токсин се понекад убризгава директно у пљувачне жлезде због спазма чељусти или излежавања. Прекомерна слина такође се може лечити амитриптилином (Елавил), гликопиролатом (Робинул) и атропином (Атропен).

Депресија и анксиозност су два индиректна ефекта која су уобичајена за СМА. Разговор са саветником или терапеутом може бити добар начин да се реше та питања. У неким случајевима је одговарајућа подршка на рецепт лека.

3. Чуо сам за неколико узбудљивих нових третмана за СМА. Шта су они и да ли су ми доступни?

Нусинерсен (продаје се под робном марком Спинраза) био је први ФДА одобрен СМА третман. То није лек за СМА, али може да успори стање. У чланку објављеном у часопису Тхе Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине, око 40 одсто оних који су узимали овај лек доживело је успоравање напредовања болести. Многи учесници су такође пријавили побољшану мишићну снагу леком.

Онасемногене абепарвовец (продаје се под робном марком Золгенсма) одобрен је од ФДА 2019. То је генска терапија за децу млађу од две године. Лечи најчешће врсте СМА. Учесници клиничког испитивања су видели боље кретање и функционисање мишића и били су у стању да постигну прекретнице попут пузања и седења.

Спинраза и Золгенсма спадају у најскупље лекове у историји. Међутим, можете проверити код свог даватеља осигурања да ли они покривају те лекове. Можда ћете моћи да добијете и финансијску помоћ кроз произвођаче програме помоћи пацијентима.

Почетни третмани Спинразе коштају 750 000 УСД. Накнадни третмани могу да додају и до стотине хиљада долара више. Једнократна доза Золгенсма кошта 2.125.000 долара.

Ваш лекар треба да вам помогне да разумете све потенцијалне користи и ризике повезане са овим лековима пре него што прихватите лечење.

4. Да ли сам добар кандидат за клиничка испитивања?

Многи људи који живе са СМА су заинтересовани за клиничка испитивања, надајући се побољшању свог стања или чак излечењу. Али клиничка испитивања су често сложена и могу бити мање корисна него што се људи надају. Иако је крајњи циљ увек ефикасан третман доступан на отвореном тржишту, то није резултат за већину испитиваних лекова.

У ствари, већина испитиваних лекова никада не добија одобрење ФДА. У 2016. години, независна и потврђена студија открила је изненађујући тренд: одобрење ФДА за испитиване лекове драматично је опало од 2004. на око 10 процената. Другим речима, на сваких 100 лекова који се пријаве за одобрење, само 10 их прође кроз поступак. То укључује лекове који могу да лече СМА. Према непрофитној организацији Цуре СМА, главни разлози за неуспех су питања безбедности, недостатак ефикасности и производна питања.

Судјеловање у проби је лична одлука, а своје могућности треба пажљиво одмјерити у односу на ризике. Ваш лекар може вам помоћи да пронађете било које студије за које сте се квалификовали, али важно је да управљате својим очекивањима. Испитивања имају неки потенцијал нагоре, али постоје потенцијално непознати здравствени ризици. Већина људи не види значајне резултате.

Комплетни каталог активних америчких испитивања можете пронаћи на ЦлиницалТриалс.гов.

Полет

Многи универзитети, болнице, научници из биотехнологије и комерцијалне фармацеутске компаније активно трагају за бољим начинима лечења СМА. До тада, разумевање ваших могућности и доношење информисаних избора о вашем лечењу могу бити снажни начини који ће вам помоћи да управљате симптомима и живите свој најбољи живот.