Питајте стручњака: Пробој и клиничка испитивања за мијелофиброзу

Садржај

• Која се недавна и текућа клиничка испитивања дешавају од мијелофиброзе?
• Да ли је било недавних открића за управљање или лечење мијелофиброзе?
• Где и како неко може наћи клиничка испитивања мијелофиброзе у којима ће учествовати?
• Колико су успешни тренутни третмани за лечење мијелофиброзе?
• Постоје ли ризици за пријаву на клиничко испитивање?
• Који су најбољи начини за спречавање напредовања мијелофиброзе?
• Постоји ли лек за мијелофиброзу?

Која се недавна и текућа клиничка испитивања дешавају од мијелофиброзе?

То је веома активно време за истраживање мијелофиброзе. Пре неколико година, испитивања ЈАКАРТА и ЈАКАРТА2 пријавила су скупљање слезине и побољшање симптома селективним инхибитором ЈАК2 федратинибом.

У новије време, испитивање ПЕРСИСТ показало је ефикасност инхибитора мултикиназе пацритиниб. Фаза ИИИ суђења за ову узбудљиву дрогу активно се регрутује. Покус СИМПЛИФИ показао је охрабрујуће резултате за момелотиниб инхибитора ЈАК1 / ЈАК2.

Десетине клиничких испитивања која су у току трагају за новим циљаним лековима, самостално или у комбинацији са лековима који су већ одобрени за мијелофиброзу. Надамо се да ћемо имати више алата у нашој кутији алата за лечење ове болести након завршетка истраживања.

Да ли је било недавних открића за управљање или лечење мијелофиброзе?

Апсолутно. Лекари знају за важност инхибиције ЈАК2 за лечење мијелофиброзе још од одобрења Јакафија (руколитиниб) за лечење мијелофиброзе 2011. године.

Инхибитор ЈАК2 Инребиц (федратиниб) одобрен је прошле године за мијелофиброзу средњег 2 или високог ризика. Сада га можемо користити или унапред или након напредовања на Јакафију.

Пацритиниб је још један врло узбудљив лек. Због тога што не сузбија коштану срж, можемо је користити код пацијената са врло малим бројем тромбоцита. Ово је чест налаз код пацијената са мијелофиброзом који могу ограничити могућности лечења.

Где и како неко може наћи клиничка испитивања мијелофиброзе у којима ће учествовати?

Најлакши и најбољи начин да учествујете у покусу је да питате свог лекара. Они могу прегледати на десетине испитивања да би видели који би био најприкладнији за ваш тип и стадијум болести. Ако испитивање није доступно у ординацији вашег лекара, они могу да координирају упућивање центру који нуди суђење.

Цлиницалтриалс.гов је база података коју води Национални институт за здравље која садржи сва доступна клиничка испитивања. Свако је отворен за преглед и лако га је претраживати. Међутим, то може бити збуњујуће за људе без медицинског порекла.

Групе које се залажу за пацијенте такође су одличан извор за бројне теме, укључујући клиничка испитивања. Погледајте МПН едукативну фондацију или МПН Адвоцаци & Едуцатион Интернатионал.

Колико су успешни тренутни третмани за лечење мијелофиброзе?

Лечење мијелофиброзе у последњих 10 година доста је напредовало. Геномске анализе помогле су да се прецизно прилагоди наш систем оцјењивања ризика. Помаже љекарима да утврде ко ће имати највише користи од трансплантације коштане сржи.

Листа ефикасних лекова против мијелофиброзе расте. Ови лекови помажу пацијентима да живе дуже са мање симптома и бољим квалитетом живота.

Преостаје нам дуг пут. Надајмо се да ће нам тренутна и будућа истраживања донети још више одобрених терапија и бољих комбинација лечења за додатно побољшање исхода код људи са мијелофиброзом.

Постоје ли ризици за пријаву на клиничко испитивање?

Сваки медицински третман има ризике и користи. Клиничка испитивања нису изузетак.

Клиничка испитивања су веома важна. Они су једини начин на који лекари могу открити нове и побољшане третмане рака. Пацијенти у испитивањима добијају најбоље управљање негом.

Ризици су различити за сваку појединачну студију. Они могу да укључују специфичне нежељене ефекте испитиваног лека, недостатак користи од терапије и доделу плацеба.

Морате потписати информирани пристанак да бисте се укључили у клиничко испитивање. Ово је дуготрајан процес са истраживачким тимом. Ваш здравствени тим ће вам темељно прегледати и објаснити све ризике и користи.

Који су најбољи начини за спречавање напредовања мијелофиброзе?

Још увек није јасно како заиста можемо утицати на напредовање болести. Дуготрајно праћење сакупљених података из испитивања ЦОМФОРТ-а сугерише да лечење Јакафијем може да удвостручи општи опстанак у поређењу с најбољом доступном терапијом у то време.

Овај налаз је помало контроверзан. Није јасно да ли је корист за преживљавање резултат одложеног напредовања или других користи, попут побољшане исхране након скупљања слезине.

Постоји ли лек за мијелофиброзу?

Најбоља шанса за дугорочну контролу болести је трансплантација коштане сржи, позната и као трансплантација матичних ћелија. Чини се да излечи неке пацијенте. Тешко је са сигурношћу предвидети

Трансплантација је опција високог ризика и велике награде. Погодно је само за одређене пацијенте који могу да издрже крутост процеса. Ваш лекар може да саветује да ли је трансплантација коштане сржи одговарајућа опција за вас и да координира упућивање на искусан тим за трансплантацију.

Др Иви Алтомаре, ванредни је професор медицине на Универзитету Дуке и помоћник медицинског директора Мреже рака Дуке. Она је награђивана васпитачица са клиничким фокусом на повећање свести и приступ клиничким испитивањима за онкологију и хематологију у руралним заједницама.