Опције лечења мијелофиброзе

Садржај

• Постоји ли лек за мијелофиброзу?
• Лечење мијелофиброзе лековима
• Трансфузија крви
• Трансплантације матичних ћелија
• Хирургија
• Нежељени ефекти лечења
• Андрогене терапије
• Кортикостероиди
• Имуномодулатори
• ЈАК2 инхибитори
• Хемотерапија
• Спленектомија
• Трансплантације матичних ћелија
• Клиничка испитивања
• Природни лекови
• Истраживање
• Изгледи
• Полет

Мијелофиброза (МФ) је ретка врста рака где нагомилавање ожиљног ткива спречава вашу коштану срж да ствара довољно здравих црвених крвних зрнаца. Ово може изазвати симптоме попут екстремног умора и модрица.

МФ такође може да изазове мали број тромбоцита у вашој крви што може довести до поремећаја крварења. Многи људи са МФ такође имају увећану слезену.

Традиционални третмани имају за циљ да одговоре на симптоме МФ и да смање величину слезине. Комплементарне терапије могу олакшати неке од ваших симптома и побољшати вашу квалитету живота.

Ево детаљнијег прегледа доступних третмана за МФ.

Постоји ли лек за мијелофиброзу?

Тренутно не постоје лекови који лече мијелофиброзу. Алогена трансплантација хематопоетских матичних ћелија је једини третман који може излечити МФ или значајно продужити опстанак људи са МФ.

Трансплантације матичних ћелија укључују замену ненормалних матичних ћелија у коштаној сржи инфузијом матичних ћелија здравог даваоца.

Процедура има значајне и потенцијално опасне по живот ризике. Обично се препоручује само млађим људима без других здравствених стања.

Лечење мијелофиброзе лековима

Ваш лекар може да препоручи један или више лекова који ће помоћи у лечењу симптома или компликација МФ. Ово укључује анемију, повећање слезине, ноћно знојење, свраб и болове у костима.

Лијекови за лијечење МФ укључују:

• кортикостероиди, као што је преднизон
• агенси који стимулишу еритропоезу
• андрогене терапије, као што је даназол
• имуномодулаторе, укључујући талидомид (Тхаломид), леналидомид (Ревлимид) и помалидомид (Помалист)
• хемотерапија, укључујући хидроксиуреју
• ЈАК2 инхибитори, као што су руколитиниб (Јакафи) и федратиниб (Инребиц)

Руколитиниб је први лек који је одобрила Управа за храну и лекове (ФДА) за лечење средњег и високог ризика од МФ. Руксолитиниб је циљани третман и ЈАК2 инхибитор. Мутације гена ЈАК2 повезане су са развојем МФ.

Федратиниб (Инребиц) одобрен је од ФДА 2019. године за лечење одраслих са средњим и средњим оболењем средњег нивоа 2 и високоризичним ризиком. Федратиниб је високо селективни инхибитор ЈАК2 киназе. То је за људе који не реагују на лечење руколитинибом.

Трансфузија крви

Можда ће вам требати трансфузија крви ако сте анемични због МФ. Редовне трансфузије крви могу повећати број ваших црвених крвних зрнаца и смањити симптоме, попут умора и лаких модрица.

Трансплантације матичних ћелија

МФ настаје када је оштећена матична ћелија која производи крвне ћелије. Почиње са стварањем незрелих крвних ћелија које се стварају и изазивају ожиљке. Ово спречава вашу коштану срж да ствара здрава крвна зрнца.

Трансплантација матичних ћелија, такође позната као трансплантација коштане сржи, потенцијално је куративни третман који решава овај проблем. Ваш лекар ће морати да процени ваш појединачни ризик да би утврдио да ли сте добар кандидат за поступак.

Пре трансплантације матичних ћелија, примићете хемотерапију или зрачење. Ово се решава преосталих ћелија рака и повећава се вероватноћа да ће ваш имуни систем прихватити ћелије донора.

Затим ваш лекар преноси ћелије коштане сржи од даваоца. Здраве матичне ћелије даваоца замењују оштећене матичне ћелије у вашој коштаној сржи и стварају здраве крвне ћелије.

Трансплантација матичних ћелија носи значајан и потенцијално опасан по живот ризик. Лекари обично препоручују поступак само особама са МФ средњег и високог ризика који су млађи од 70 година и који немају друга здравствена стања.

Нова врста трансплантације алогенских матичних ћелија смањеног интензитета (немилоеаблативно) захтева мање дозе хемотерапије и зрачења. Можда је боље за старије појединце.

Хирургија

Крвне ћелије се обично производе из коштане сржи. Понекад код особа са МФ-ом јетра и слезина производе крвне ћелије. То може узроковати да јетра и слезина нарасту веће него што је то нормално.

Повећана слезина може бити болна. Лијекови помажу у смањењу величине слезине. Ако лекови нису довољни, ваш лекар може да препоручи операцију за уклањање слезине. Овај поступак се назива спленектомија.

Нежељени ефекти лечења

Сви третмани МФ могу изазвати нежељене ефекте. Ваш лекар ће пажљиво одмерити ризике и користи потенцијалних третмана пре него што препоручи приступ.

Важно је да разговарате са својим лекаром о било каквим нежељеним ефектима лечења које искусите. Ваш лекар ће можда желети да промени вашу дозу или да вас пребаци на нови лек.

Нежељени ефекти које можете искусити зависе од вашег МФ третмана.

Андрогене терапије

Андрогентхерапије могу проузроковати оштећење јетре, раст длака на лицу код жена и раст рака простате код мушкараца.

Кортикостероиди

Нежељени ефекти кортикостероида зависе од лека и дозе. Они могу да укључују висок крвни притисак, задржавање течности, дебљање и проблеме са расположењем и памћењем.

Дугорочни ризици кортикостероида укључују остеопорозу, преломе костију, висок шећер у крви и повећан ризик од инфекција.

Имуномодулатори

Ови лекови могу повећати број белих крвних зрнаца и тромбоцита. Ово може довести до симптома као што су затвор или трн у рукама и ногама. Такође могу изазвати озбиљне урођене мане током трудноће.

Ваш лекар ће пажљиво надгледати вашу крвну ћелију и може вам прописати ове лекове у комбинацији са стероидима са малим дозама да би умањили ризик.

ЈАК2 инхибитори

Уобичајене нуспојаве ЈАК2 инхибитора укључују смањени ниво тромбоцита и анемију. Такође могу да изазову дијареју, главобољу, вртоглавицу, мучнину, повраћање, главобољу и модрице.

Федратиниб може, у ретким случајевима, изазвати озбиљна и потенцијално фатална оштећења мозга позната као енцефалопатија.

Хемотерапија

Хемотерапија циља брзо дељење ћелија, које укључују ћелије косе, ћелије нокта и ћелије у дигестивном и репродуктивном тракту. Уобичајене нуспојаве хемотерапије укључују:

• умор
• губитак косе
• промене на кожи и ноктима
• мучнина, повраћање и губитак апетита
• затвор
• пролив
• промене тежине
• промене расположења
• проблеми плодности

Спленектомија

Уклањање слезине повећава ризик од инфекција и компликација крварења, укључујући крвне угрушке. Крвни угрушци могу довести до потенцијално фаталног удара или плућне емболије.

Трансплантације матичних ћелија

Трансплантација коштане сржи може проузроковати по живот опасне споредне ефекте познате као болест цијепљења против домаћина (ГВХД), када имунолошке ћелије даваоца нападају ваше здраве ћелије.

Лекари покушавају да то спрече превентивним третманима, укључујући уклањање Т ћелија са донаторског трансплантата и коришћење лекова за сузбијање Т ћелија у графту.

ГВХД може утицати на вашу кожу, гастроинтестинални тракт или јетру у првих 100 дана након трансплантације. Можете да осетите симптоме који укључују кожне осипе и пликове, мучнину, повраћање, трбушне грчеве, губитак апетита, пролив и жутицу.

Хронични ГВХД може укључивати један или више органа и водећи је узрок смрти након трансплантације матичних ћелија. Симптоми могу утицати на уста, кожу, нокте, косу, гастроинтестинални тракт, плућа, јетру, мишиће, зглобове или гениталије.

Ваш лекар може да препоручи узимање кортикостероида попут преднизона или топичне стероидне креме. Такође могу да прописују руксолитиниб за акутне симптоме.

Клиничка испитивања

Клиничка испитивања и даље траже нова лечења МФ-а. Истраживачи тестирају нове ЈАК2 инхибиторе и истражују да ли комбиновање руксолитиниба са другим лековима може да побољша резултате код људи са МФ.

Једна таква класа лекова су инхибитори хистон деацетилазе (ХДАЦ). Они играју улогу у експресији гена и могу да лече симптоме МФ-а када су упарени са руколитинибом.

Остала испитивања тестирају антифибротичке агенсе како би се видјело да ли ови лекови спречавају или реверзирају фиброзу у мијелофибрози. Инхибитор теломеразе иметелстатис који се проучава ради побољшања фиброзе и функције коштане сржи и броја крвних ћелија код особа са МФ.

Ако не реагујете добро на лечење, придруживање клиничком испитивању може вам дати приступ новијим терапијама. Десетине клиничких испитивања врбују или активно оцењују лечење мијелофиброзе.

Природни лекови

Мијелофиброза је хронична болест која захтева медицинску интервенцију. Нема хомеопатских или природних лекова који нису доказани третмани мијелофиброзе. Увек се распитајте са својим лекаром пре узимања било ког биља или додатака.

Одређени хранљиви састојци који подржавају производњу црвених крвних зрнаца могу смањити ризик и симптоме анемије. Неће лечити основну болест. Питајте свог лекара да ли требате да узмете неки од следећих додатака:

• гвожђе
• фолна киселина
• витамин Б-12

Једење избалансиране исхране и редовно вежбање могу смањити стрес и одржати ваше тело на оптималнијем нивоу.

НУТРИЕНТ истраживачи се надају да медитеранска исхрана може смањити упалу у организму како би умањила ризик од настанка крвних угрушака, абнормалне крвне слике и промене слезене код људи са мијелофиброзом. Медитеранска исхрана богата је свежим, противупалним намирницама, укључујући маслиново уље, орашасте плодове, махунарке, поврће, воће, рибу и производе од целог зрна.

Једно лабораторијско истраживање сугерирало је традиционални кинески биљни лијек познат као дансхен или црвена кадуља (Салвиа милтиоррхиза) теоретски могу утицати на сигналне путеве за мијелофиброзу. Биљка није проучавана на људима, а ФДА је није оценила ни сигурност ни ефикасност. Увек разговарајте са лекаром пре него што испробате било који додатак.

Истраживање

Два лека су већ постигла клиничку тестирање у раној фази и сада се налазе у клиничким испитивањима фазе ИИИ. Пацритиниб је инхибитор оралне киназе са специфичношћу за ЈАК2 и ИРАК1. Момелотиниб је инхибитор ЈАК1, ЈАК2 и АЦВР1 који ће се упоредити са руколитинибом у студији фазе ИИИ.

Интерферон-алфа се већ користио за лечење људи који имају МФ. Показано је да потенцијално смањује производњу крвних ћелија у коштаној сржи. Потребно је још истраживања да би се утврдила његова дугорочна сигурност и ефикасност.

Иметелстат је инхибитор теломеразе у испитивању фазе ИИ за особе средње вредности 2 или високо ризичне МФ за које ЈАК инхибитори нису радили. Средство је показало обећавајуће резултате, иако су потребна већа клиничка испитивања.

Изгледи

Предвиђање изгледа и преживљавања због мијелофиброзе може бити тешко. Многи људи имају МФ дуги низ година, а да немају симптоме.

Опстанак варира у зависности од врсте МФ, било да је ниског ризика, средњег или високог ризика.

Једно истраживање је открило да ће људи са МФ ниског ризика вероватно живети током 5 година након дијагнозе као и општа популација, након чега је опстанак смањен. Откривено је да су особе са високоризичним МФ живеле до седам година након дијагнозе.

Једина опција лечења која потенцијално може излечити МФ је трансплантација матичних ћелија. Нека истраживања показују да би недавно одобрени лекови, укључујући руколитиниб, могли да продуже преживетје за неколико година. Многа клиничка испитивања настављају са проучавањем могућих лечења МФ.

Полет

Бројни третмани МФ-а су ефикасни у решавању симптома и побољшању ваше квалитете живота.

Лекови који укључују имуномодулаторе, ЈАК2 инхибиторе, кортикостероиде и андрогене терапије помажу у управљању симптомима. Можда ће вам бити потребна и хемотерапија, трансфузија крви или спленектомија.

Разговарајте са лекаром о својим симптомима и увек им јавите да ли размишљате о узимању новог лека или додатка.